Diseñan un prometedor tratamiento para la enfermedad de Wilson

18.05.2017 - España

Científicos del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra (España) han diseñado un método prometedor de terapia génica para tratar la enfermedad de Wilson, una enfermedad rara causada por la falta o disfunción de un gen. La terapia génica consiste en introducir la versión correcta del gen en las células dañadas mediante vehículos o vectores, generalmente virus modificados en el laboratorio que pierden su capacidad de causar enfermedad pero mantienen su habilidad para penetrar en las células.

Con este prometedor método terapéutico la Dra. Gloria González Aseguinolaza, directora del Programa de Terapia génica del CIMA, y su equipo han diseñado VTX801, vector viral que corrige un estado avanzado de la enfermedad de Wilson en ratones. En el proceso de desarrollo de su innovadora estrategia terapéutica ha participado el Massachusetts Eye and Ear (MEE), hospital asociado a la Universidad de Harvard, aportando una avanzada cápside viral (Anc80), envoltura del material genético del virus modificado.

El avance ha sido posible gracias al acuerdo y licencia exclusiva del CIMA, a través de su fundación para la investigación médica aplicada (FIMA), con la recién anunciada compañía biotecnológica francesa Vivet Therapeutics (Vivet). Esta empresa, que desarrolla nuevos tratamientos para enfermedades metabólicas hereditarias raras basados en la terapia génica, ha captado 37,5 millones de euros en su primera ronda de financiación de un consorcio de inversores liderado por Novartis Venture Fund y Columbus Venture Partners, e incluye a Roche Venture Fund, HealthCap, Kurma Partners e Ysios Capital. Destaca el hecho de que un proyecto de un centro de investigación de una institución académica española atraiga tal cuantía de inversores internacionales líderes en el sector biotecnológico.

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