rhNGF, la molécula de biotecnología de Dompé para el tratamiento de la queratitis neurotrófica, recibe la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos
La empresa biofarmacéutica Dompé ha anunciado que el Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos ha designado oficialmente el factor de crecimiento nervioso humano recombinante (rhNFG) - la molécula de biotecnología en investigación desarrollada por Dompé de acuerdo con los estudios de la premio Nobel Rita Levi-Montalcini - como medicamento huérfano para el tratamiento de la queratitis neurotrófica. NGF es el primer factor neurotrófico que se identifica y purifica, y es uno de los temas más interesantes que se estudian actualmente en el ámbito médico, concretamente en el campo de la oftalmología.
La designación como medicamento huérfano supone un hito en el desarrollo de NGF en las patologías oculares. Después realizar los primeros estudios con NGF 1 en roedores, el Grupo Dompé siguió investigando el potencial de la molécula y ha desarrollado un proceso para la producción de NGF humano recombinante a escala industrial en la planta biotecnológica de L'Aquila (Italia). El desarrollo de un colirio basado en rhNGF marcó el comienzo de un esfuerzo de investigación para evaluar la seguridad y la eficacia del fármaco examinado en pacientes con queratitis neurotrófica, una enfermedad rara y huérfana.
La córnea puede describirse como «ventana transparente» y desempeña un papel fundamental en la transmisión de los estímulos visuales a la retina del ojo; la inervación de la córnea es especialmente elevada en comparación con otras partes del ojo. Esta característica fue el punto de partida que permitió a Dompé plantear este innovador enfoque. El objetivo del mecanismo de acción del rhNGF es restaurar la inervación en el área de la córnea, que puede haber sido dañada por diversas causas patológicas (cirugía, herpes, traumatismos, quemaduras, etc.) capaces de provocar queratitis neurotrófica. La finalidad del tratamiento es restaurar la integridad de la córnea y, por consiguiente, recuperar la función visual.
La comunidad científica está esperando los resultados del ensayo clínico REPARO de fase I/II, el primer ensayo internacional que prueba la eficacia y la seguridad del rhNGF para uso oftalmológico en pacientes afectados por la enfermedad. Este estudio de grupo paralelo, aleatorizado, doble ciego y controlado por excipiente fue realizado en 39 centros de nueve países europeos, y en él participaron pacientes adultos con queratitis neurotrófica unilateral con lesiones en la córnea de fase 2 (defecto epitelial persistente) o fase 3 (úlcera de la córnea) que no respondieron a los tratamientos médicos disponibles actualmente. Se espera recibir los resultados finales en los próximos meses.
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